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NHK7月21日【遺伝子治療】ベクターで可能性! [医療・健康]

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NHK【遺伝子治療】が身近に!

生後12年間、寝たきりの兄妹
その二人が、歩行器を使って歩くまでに回復!
兄妹を回復させた「遺伝子治療」とは?一体!


※「遺伝子治療」とは?
※そもそも遺伝子治療は何を可能にするのか?
※身体を動かす仕組み・命令系統とは?

「遺伝子!」と聞いただけで、倫理感を伴う難解な
イメージがありますが、NHKで「遺伝子治療」について
簡単に解説されました。


※「遺伝子治療」とは?

「遺伝子治療」とは、正常に働く「特定の遺伝子」を体の中に
入れて、その働きを利用して病気を治す治療法とされています。
具体的にはどうやっておこなわれるのでしょう?


※遺伝子治療は一体何を可能にするのか

パーキンソン病や、がん、アルツハイマー病などの
治療が難しいとされる、病気の新たな治療法として
期待されているのが、この「遺伝子治療」です。


私たちの体は、約30兆を超える細胞でつくられています。
その1つ1つには、重要な生命活動を支える遺伝子があります。
しかし、この遺伝子に異常があると、さまざまな病気を
引き起こすことになります。


1990年、アメリカで行なわれた世界初の「遺伝子治療」を
受けた患者に、重大な副作用が相次ぎ安全性が課題となり
「遺伝子治療」そのものが停滞していました。
しかし、現在、技術革新が進み身近な治療として注目されています。


生まれながらにして寝たきりの2人の兄妹、
「AADC欠損症」という遺伝子の難病のため、
自由に体を動かすことができないそうです。
神様はいないのか!とも思います。


「治療法はない」と言われ「見ているしかない、
いちばんつらく、何もしてあげられない。」
ご両親、どれほど辛く苦しいお気持ちだったのでしょうか。



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※身体を動かす仕組み・命令系統とは

人間が体を動かす時は、脳の中の神経細胞が
「ドーパミン」という物質を出して、手や足に指示を
出すのは理解していると思いますが。

2人には遺伝子に異常があるため、この「ドーパミン」を
十分に作ることができず、脳からの指示が体に伝わらないのです。



※ドーパミンとは?おさらい。

ドーパミンは神経伝達物質、脳内ホルモンをさします。
アドレナリン・ノルアドレナリンの前駆体です。
「快感や多幸感を得る」幸せホルモンともいわれます。


また、「意欲を作ったり感じたりする」
「運動調節に関連する」といった機能を担います。


ちなみに、亡くなったボクシングのモハメド・アリが
闘病していた病、 パーキンソン病は、ドーパミンの
不足によって起こりやすくなるといわれています。



※自治医科大学で受けた治療が遺伝子治療!

遺伝子治療では、正常な遺伝子を体内に入れます。
ドーパミンが正常に出るように働きかけるそう。
(遺伝子を直接、脳の中に注射して入れます。)

すると、その遺伝子の働きでドーパミンが作られ、
体を動かせるようになるのだそうです。


この遺伝子治療を可能にしたのが、「ベクター」と呼ばれる
遺伝子を運ぶ入れ物の開発だとか。

遺伝子を運ぶ入れ物といってもイメージできませんが、
損傷しないように大事にガードするものなのでしょうか?

通常、「ベクター」には無害なウイルスなどを使うそうです。
技術開発により、副作用のおそれが少なくなり、適用できる
病気の種類も一気に広がったとか。




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自治医科大学小児科学の山形崇倫教授曰く
「遺伝子治療は病気を抑えられる。普通に成長できるように
する治療法。遺伝子治療じゃないと無理。」と断言します。


2人の手術は無事成功!日本では前例がない治療だったとか。
治療を受けて、1年。驚くほどの回復力です。

マウスの遺伝子治療も紹介されました。

自治医科大学 村松慎一教授のコメント
「遺伝子治療は、まさにこれからブレイクする直前。
今まで治療法のなかった多くの疾患が治療できる!
この遺伝子治療というのは極めて有望である。」


ALSやアルツハイマー病、パーキンソン病への
遺伝子治療の応用を目指しています。


パーキンソン病患者が治療後に健康に回復された姿も紹介されました。
また、ガンを遺伝子治療で治す研究も始まっています。


遺伝子治療はここ数年、安全性が格段に向上している!
技術開発によって、このベクターの安全性が高り、
副作用のリスクが軽減されたこと。
また、神経や筋肉などの細胞に「遺伝子」を入れられるように
なってきたということ。


治療については、高額な治療費の問題、多くの患者が
受けられるように、臨床試験の準備を進める。


しかし、アルツハイマー病などは、今は動物実験の段階で
実用化までにはまだ時間がかかること。


一方、海外での現状、数年以内に実用化が期待できるという
見解を報告。


一度は、停滞を余儀なくされた遺伝子治療!


脳梗塞の母親の介護の時、「遺伝子治療」が開発される
とは思いもしませんでした。
医学の進歩に時の流れを感じます。


「遺伝子治療」どうか、ひとりでも多くの人が助かりますように!
あらめて、健康で生きることの重さを感じます。






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